Virus tên ESO-T01 được các chuyên gia từ Đại học Khoa học và công nghệ Hoa Trung (Trung Quốc) nghiên cứu và phối hợp thực hiện, có thể cải thiện t́nh trạng đa u tủy trong ít nhất 28 ngày.
“Bước nhảy vọt” so với cách điều trị thông thường
Trong điều trị đa u tủy (ung thư tủy xương), liệu pháp CAR-T - với tế bào T mang thụ thể kháng nguyên biến đổi - có hiệu quả cao khi bệnh tái phát hoặc không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác.
Tuy nhiên, quy tŕnh điều trị CAR-T truyền thống lại rất phức tạp: Cần lấy tế bào T của người bệnh, sau đó sửa đổi và nuôi cấy ngoài cơ thể, cuối cùng truyền lại cho bệnh nhân. Quá tŕnh này thường tốn thời gian, chi phí và yêu cầu kỹ thuật cao.

ESO-T01 có tiềm năng điều trị đối với đa u tủy
ẢNH MINH HỌA: AI
Để giải quyết vấn đề này, nhóm nghiên cứu đă thực hiện một phương pháp với tên gọi “CAR-T in-vivo” - được xem là bước đột phá mới. Theo đó, thay v́ thao tác bên ngoài cơ thể, các bác sĩ truyền trực tiếp một loại virus mang “hướng dẫn” sản xuất CAR vào cơ thể. Tế bào T trong cơ thể sẽ tự chuyển đổi thành CAR-T, không cần trải qua quá tŕnh sửa đổi hay nuôi cấy phức tạp như cách truyền thống.
Loại virus đang được thử nghiệm đó có tên ESO-T01, một loại virus (lentivirus) được thiết kế đặc biệt để nhắm mục tiêu vào tế bào T trong cơ thể. Virus này mang mă di truyền tạo ra CAR chống lại BCMA - một protein phổ biến trên tế bào đa u tủy. Kết quả thử nghiệm trên chuột cho thấy ESO-T01 hiệu quả và an toàn.
Khối u cải thiện rơ rệt sau 28 ngày
Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên được thực hiện trên 4 bệnh nhân đang được điều trị tại một bệnh viện ở Trung Quốc, từ tháng 11.2024 đến tháng 1.2025. Họ đều có đa u tủy thể nặng, lan ngoài xương, vốn thường rất khó điều trị, đă điều trị ít nhất 2 lần nhưng bệnh vẫn tiến triển. Một số bệnh nhân thậm chí thuộc diện kháng trị nặng, đă thất bại với cả liệu pháp CAR-T trước đó.
Tất cả bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều được truyền 1 liều duy nhất ESO-T01 qua tĩnh mạch, không cần lấy tế bào trước đó hay hóa trị chuẩn bị. Tiếp đó, họ được theo dơi điện tim 24 giờ và cách ly trong 48 giờ để đảm bảo an toàn.
Sau khi được truyền ESO-T01, cả 4 bệnh nhân đều xuất hiện triệu chứng viêm cấp với diễn tiến giống nhau: Ớn lạnh, sốt kéo dài từ 6-18 tiếng. Một số biểu hiện khác nhau như tụt huyết áp, thiếu oxy máu, lú lẫn, đau đầu… cũng xảy ra ở 4 bệnh nhân vào các ngày sau; nặng có, nhẹ có, nhưng đều được theo dơi kỹ và kiểm soát kịp thời, không đe dọa tính mạng.
Tính đến ngày 1.4.2025, 4 bệnh nhân đă hoàn thành theo dơi ít nhất 2 tháng, với 2 bệnh nhân đầu tiên đă hoàn thành theo dơi 3 tháng. Kết quả cho thấy t́nh trạng bệnh của 4 người đều có cải thiện rơ rệt.
Cụ thể, tổn thương trong và ngoài xương của 2 trong số 4 bệnh nhân đều biến mất sau 2 tháng. Đặc biệt, bệnh nhân số 2 đạt được cải thiện này chỉ sau 28 ngày. Bệnh nhân 3 và 4 có khối u thu nhỏ đáng kể, tủy xương không c̣n dấu hiệu bệnh (MRD âm tính) sau 28 ngày.
Theo báo cáo nghiên cứu đăng trên tạp chí y khoa Lancet (Anh), tế bào CAR-T bắt đầu xuất hiện trong máu từ ngày 4-8, đạt đỉnh vào ngày 10-17.
Theo đánh giá của nghiên cứu, ESO-T01 có tiềm năng điều trị cao đối với đa u tủy kháng trị, là công nghệ và bước đột phá mới hứa hẹn nhiều tiềm năng.
Kết quả bước đầu này rất đáng khích lệ. Tuy nhiên, đây mới là nghiên cứu đơn nhóm, mở, chưa có đối chứng. Do đó cần mở rộng nghiên cứu với số lượng lớn hơn, thời gian theo dơi dài hơn và thiết kế đối chứng ngẫu nhiên để xác nhận hiệu quả và độ an toàn lâu dài.
VietBF@sưu tập