MỘT BƯỚC ĐẦU TIÊN TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH PARKINSON BẴNG THERAPIE GENIQUE.
Một thử nghiệm sơ khởi với gène trị liệu pháp (thérapie génique), được thực hiện trên những bệnh nhân tình nguyện mắc bệnh Parkinson thể tiến triển, đã cho những kết quả đáng phấn khởi, theo một nghiên cứu của Hoa Kỳ được công bố trên tạp chí y học The Lancet ngày 23 tháng 6.
Những người hữu trách của công trình ở Nữu Ước, Michael Kaplitt và Matthew During (Cornell University) qua đó nhìn thấy được một cơ sở nghiên cứu để xây dựng những mô hình gène trị liệu pháp đối với nhiều bệnh thoái hóa thần kinh.
Thử nghiệm được thực hiện trên 12 người tình nguyện, trong đó có một phụ nữ ở vào một giai đoạn muộn của bệnh. Thử nghiệm chỉ nhằm mục đích đánh giá độ an toàn và sự dung nạp tốt của phép điều trị này, được tiêm trực tiếp vào một bên của não bộ, còn phía kia được dùng để kiểm chứng.
Tuy vậy, thử nghiệm đã cho phép chứng nhận một cải thiện đáng kể trên một nửa cơ thể được chi phối bởi vùng của não bộ được điều trị.Không có một tác dụng phụ nào được ghi nhận sau 2 đến 3 năm theo dõi bệnh nhân.
Gène trị liệu pháp nhằm làm dịu sự tăng hoạt tính của một vùng não bộ gọi là nhân dưới đồi (noyau sous-thalamique). Trong bệnh Parkinson, phần nhỏ bé của não bộ này là nơi có hoạt tính gia tăng, do sự thiếu hụt một chất cản được gọi là GABA (acide glutamique décarboxylase). Điều này ảnh hưởng lên sự kiểm soát chức năng vận động.
Các nhà nghiên cứu đã sử dụng một vecteur vô hại thuộc loại adénovirus để vận chuyển một bộ máy enzyme điều chỉnh, cần thiết để thực hiện sự tổng hợp đầy đủ GABA. Cần các thử nghiệm bổ sung trước khi dự trù áp dụng rộng rãi trên lâm sàng.
Bệnh Parkinson là một bệnh thần kinh gây bệnh nơi 1-2% những người trên 65 tuổi và 3-4% những người trên 75 tuổi. Ở Pháp có 100.000 người bị bệnh Parkinson và 10.000 trường hợp mới xảy ra mỗi năm. Ngoài điều trị bằng kích thích điện não bộ (hiệu quả nhưng không được chỉ định cho tất cả mọi người), phép điều trị hiện nay chủ yếu dựa trên thuốc và đã cải thiện nhiều tỷ lệ sống còn và chất lượng cuộc sống của các bệnh nhân. Tuy vậy phép trị liệu này không chữa lành bệnh nhân cũng như không ngăn cản được tiến triển của bệnh.
(LE MONDE 23/6/2007)
|